CAN106是一种重组人源化单克隆抗体，其作用靶点是补体系统的关键成分C5。2022年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了CAN106孤儿药资格，用于治疗重症肌无力。与此同时，该药物也正在中国开展针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症的临床试验。

从作用机制上看，CAN106能够特异性地结合并中和C5。通过阻止C5被裂解为C5a和C5b，该药物的设计目标是抑制膜攻击复合物在易感细胞表面的形成与激活，从而避免细胞被破坏。值得注意的是，CAN106作用于补体通路中C3的下游环节，因此保留了对于先天免疫具有重要意义的C3a和C3b的生成。

已有的研究数据显示，CAN106展现出良好的药代动力学/药效学特性、安全性和耐受性。这些结果表明，该药物有潜力有效抑制部分补体介导疾病患者的C5活性。

重症肌无力是一种罕见的获得性神经肌肉疾病，其特征是受自主控制的肌肉出现无力症状，这包括控制呼吸、吞咽、眼球运动以及四肢活动的肌肉。该病的发生与免疫系统产生自身抗体有关，这些抗体会阻断或破坏神经与肌肉之间的信号传递接头，最终导致肌肉无法正常收缩。重症肌无力可能引起呼吸肌无力，严重时甚至需要住院进行通气支持。此病可发生于任何年龄段，但在40岁以下的女性与60岁以上的男性中更为常见。目前，该疾病尚无法根治。