2022年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一款名为Rezlidhia（通用名：olutasidenib）的胶囊，用于治疗携带特定IDH1突变的复发或难治性急性髓性白血病成年患者。

Rezlidhia是一种口服靶向药物，属于突变型异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂。它的作用机制是通过结合并抑制突变蛋白，从而降低体内异常代谢物2-羟基戊二酸的水平，帮助恢复骨髓细胞的正常分化过程。

对于存在IDH1突变的复发或难治性急性髓性白血病成人患者而言，以往的治疗选择较为有限，且预后通常不佳。这款新药的出现，有望在良好安全性的基础上，为这部分患者提供一个有效的治疗新选项。

支持其获批的关键研究共纳入了147名符合条件的患者。这些患者每日两次口服150毫克Rezlidhia胶囊，持续治疗时间至少为6个月。

研究评估的主要疗效指标是完全缓解率与完全缓解伴血液学部分恢复率的总和。其中，血液学部分恢复的定义为：骨髓中原始细胞比例低于5%，无疾病迹象，且外周血细胞计数有部分恢复（血小板计数需高于5万/微升，中性粒细胞绝对计数需高于500/微升）。

研究结果显示，患者达到完全缓解或完全缓解伴血液学部分恢复的合并比率为35%。在这些产生应答的患者中，有92%实现了完全缓解。所有应答者的中位缓解持续时间达到28.1个月，而完全缓解或完全缓解伴血液学部分恢复状态的中位维持时间为25.9个月。

从开始服药到产生应答（达到完全缓解或完全缓解伴血液学部分恢复）的中位时间为1.9个月。

在安全性方面，Rezlidhia在该研究中表现出良好的耐受性。值得关注的不良反应是分化综合征，发生率为16%（该风险已被列入黑框警告），但大多数病例可通过暂停给药和使用皮质类固醇药物得以控制。此外，部分患者出现肝毒性，表现为肝功能指标升高，多数情况也能通过剂量调整进行管理。