【全球医药快讯】 近日，知名生物制药公司渤健与Denali Therapeutics联合宣布了一项重大研发战略调整。鉴于BIIB122在特发性帕金森病患者中开展的IIb期临床研究未能达到预期终点，两家公司决定终止该药物在特发性帕金森病适应症上的进一步开发。
根据Scrip临床试验报道，这一决定标志着BIIB122在广泛帕金森病人群中的探索暂告一段落。BIIB122（也称为DNL151）是一款小分子LRRK2抑制剂，旨在通过抑制LRRK2酶的活性来减缓疾病进程。然而，最新的IIb期临床试验数据显示，其在特发性帕金森病患者中未能展现出具有统计学意义的主要疗效终点，导致研发受挫。
尽管在适应症广泛的特发性帕金森病治疗上遭遇失败，但渤健和Denali并未完全放弃这款药物。双方明确表示，未来的研发重点将转向基因定义的LRRK2突变患者亚群。这一策略调整基于精准医疗的理念，即针对携带特定基因突变的患者群体，药物可能表现出更好的疗效响应。LRRK2突变是导致遗传性帕金森病的主要原因之一，针对这一亚群的研究仍具有重要的临床价值。
此次战略调整不仅影响BIIB122的命运，也促使两家公司将目光投向神经科学管线的其他部分。渤健与Denali强调，将继续推进其他处于研发后期的神经科学项目，并寻求更多的管线催化剂。这表明，尽管单一药物试验失败，但两家公司在神经退行性疾病领域的长期投入和研发决心并未动摇。
行业观察家认为，帕金森病领域的药物开发极具挑战性，此次IIb期研究的“miss”再次印证了这一点。及时止损并聚焦于更具潜力的患者亚群，是药企在研发过程中常见的理性选择。未来，BIIB122在LRRK2相关帕金森病中的临床试验数据将成为业界关注的焦点。