【美国讯】 在近日举行的美国胸科学会（ATS）国际会议上，全球医药巨头赛诺菲公布了其研发药物Efdoralprin alfa治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的积极2期临床数据。研究结果显示，与目前的标准护理强化疗法相比，Efdoralprin alfa在提升患者功能性α1-抗胰蛋白酶（fAAT）水平方面表现出优效性。
AATD是一种严重的遗传性疾病，因体内缺乏α1-抗胰蛋白酶（AAT）而导致肺部和肝脏受损。AAT是一种由肝脏产生的蛋白质，主要功能是保护肺部组织免受中性粒细胞弹性蛋白酶的侵害。目前，针对该疾病的标准治疗手段是AAT强化疗法，即通过静脉输注提纯的AAT蛋白来补充患者体内的不足。然而，临床上对于疗效更佳、给药更便捷的新疗法仍有迫切需求。
此次公布的2期临床试验数据，旨在评估Efdoralprin alfa在治疗AATD患者中的有效性与安全性。根据会议报告，该药物在关键终点上取得了令人鼓舞的结果。数据显示，接受Efdoralprin alfa治疗的患者，其血清中的fAAT水平显著高于接受标准护理强化疗法的对照组。这一结果证明了Efdoralprin alfa在提升保护性蛋白水平方面的优越性。
功能性AAT水平的提升对于AATD患者至关重要，更高的fAAT水平意味着更强的肺部保护能力，有望减缓或阻止肺气肿等肺部并发症的进展。赛诺菲表示，这一积极的数据支持了Efdoralprin alfa的进一步开发，公司将继续推进该药物的临床研究计划，致力于为AATD患者提供更优的治疗选择。
业内分析师指出，如果Efdoralprin alfa在后续的3期临床试验中能够延续这一优效性表现，它有望改变现有的AATD治疗格局，成为该领域的重要突破性疗法。