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新药Olutasidenib治疗复发难治性IDH1突变胶质瘤,效果与安全性如何?

Olutasidenib(研发代号FT-2102,商品名Rezlidhia)是一种口服靶向药物,具有高效、选择性强的特点,能够穿透血脑屏障,专门抑制发生突变的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)。近期一项研究评估了该药用于治疗携带IDH1 R132X突变的复发或难治性神经胶质瘤患者的疗效与安全性。

这项研究共招募了26名成年患者,他们均经组织学证实为IDH1 R132X突变神经胶质瘤,并且在既往标准治疗后出现复发或进展。所有患者均接受Olutasidenib治疗,剂量为150毫克,每日口服两次,以28天为一个治疗周期。

经过中位15.1个月的随访,研究数据显示:患者的疾病控制率(即达到客观缓解或疾病稳定的比例)为48%。其中,有2名(占8%)患者达到了部分缓解的最佳疗效,另有8名(占32%)患者的病情保持稳定至少4个月。在安全性方面,观察到的3-4级不良事件主要包括谷丙转氨酶升高天冬氨酸转氨酶升高

综上所述,对于携带IDH1 R132X突变的复发或难治性神经胶质瘤患者,每日两次、每次150毫克的Olutasidenib治疗方案显示出可接受的耐受性,并观察到一定的治疗活性。