1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,可能危及生命。当病情进展至三期时,患者通常需要终身依赖胰岛素注射,并且面临糖尿病酮症酸中毒的风险。
2022年11月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一款新药——Tzield(teplizumab-mzwv)。该药通过静脉给药,可用于延缓8岁及以上儿童和成人患者的三期1型糖尿病发病。
TZIELD注射液为无菌、无防腐剂的透明无色溶液,规格为2mg/2mL(1mg/mL),采用单剂量小瓶包装,专供静脉使用。推荐给药方案为每日一次静脉输注,每次输注时间不少于30分钟,连续用药14天。
一项关键研究共纳入了76名年龄介于8至49岁的患者,其中44人接受TZIELD治疗,32人接受安慰剂。这些参与者均被诊断为二期1型糖尿病,其定义为存在两种或多种1型糖尿病相关自身抗体,并已出现血糖异常。
研究结果显示:在接受TZIELD治疗的患者中,有45%被诊断为三期1型糖尿病,而在安慰剂组,这一比例为72%。
经过中位时间为51个月的随访,数据显示,TZIELD组从随机分组到确诊为三期1型糖尿病的中位时间为50个月,安慰剂组则为25个月,风险比为0.41。这意味着,对于二期1型糖尿病患者,与安慰剂相比,Tzield将疾病进展至三期的时间中位数推迟了25个月。
治疗过程中报告的最常见不良反应包括淋巴细胞减少、皮疹、白细胞减少以及头痛。